Centro farmaco pediatrico

 Dal 1° ottobre 2004, a meno di due mesi dal riconoscimento della sua personalità giuridica, MedChild ha dato avvio al progetto del “Centro Farmaco Pediatrico” con cui si propone di realizzare nel suo seno, in stretta collaborazione con Istituto Gaslini e Ospedali pediatrici di eccellenza, un centro di riferimento per la qualificazione dei farmaci pediatrici con l’obiettivo di superare l’attuale criticità.

 

Farmaci e bambini: progetto di qualificazione dei farmaci pediatrici

• Il 75% di tutti i farmaci sul mercato non dispone di approvazione di enti regolatori per l’impiego in neonati, infanti, bambini e adolescenti.
• I Pediatri sono quindi spesso nella condizione di trattare i bambini con farmaci che non hanno un adeguato profilo di sicurezza ed efficacia relativo all'età pediatrica.
• Le modalità per garantire la protezione dei bambini in quanto soggetti di ricerca è argomento molto sensibile, come documentato da linee guida e direttive per la conduzione di studi clinici in ambito pediatrico e dalla Dichiarazione di Helsinki.
• Il livello di consapevolezza di specifici bisogni sull’impiego di farmaci in ambito pediatrico è andato crescendo nel corso degli ultimi anni, portando all’introduzione di nuove leggi e regole a partire dagli anni ’90.
• Queste iniziative regolatorie stanno ulteriormente incoraggiato la conduzione di studi clinici in ambito pediatrico, sia durante il processo di sviluppo di nuovi farmaci che con la rivalutazione per uso pediatrico di quelli già disponibili per adulti.
• Attraverso l’istituzione del MedChild Institute Pediatric Clinical Trial Office (PCTO), si intende poter condurre o contribuire alla conduzione di studi clinici in ambito pediatrico per tutte le fasi di sviluppo di un farmaco n conformità alle normative, garantendo sicurezza, efficacia ed efficienza.

Il 75% di tutti i farmaci sul mercato non dispone di approvazione di enti regolatori per l’impiego in neonati, infanti, bambini e adolescenti.
I Pediatri sono quindi spesso nella condizione di trattare i bambini con farmaci che non hanno un adeguato profilo di sicurezza ed efficacia relativo all'età pediatrica.

Solo un terzo dei farmaci presenti sul mercato ha una sperimentazione pediatrica (di efficacia e di sicurezza). Per il rimanente, il ricorso alla terapia farmacologica risulta essere di fatto “improprio”per i seguenti motivi:

• il farmaco non è stato sperimentato-registrato per la pediatria (“unlicensed”);
• il farmaco viene usato per una indicazione diversa da quella per la quale era stato sperimentato-registrato (“off label”);
• si tratta di un prodotto farmaceuticamente inadatto alla somministrazione-accettabilita’;
• si tratta di una molecola non commercializzata (malattia troppo rara senza “mercato”) come prodotto farmaceutico (necessità di somministrazione come semplice preparato “chimico”).

Per tali ragioni il pediatra si trova a volte di fronte ad ambiti decisionali terapeutici di difficile scelta, in particolare per situazioni clinicamente rilevanti.
L’uso clinico in ambito pediatrico di molecole potenzialmente innovative viene estrapolata dai dati ricavati da studi clinici dell'adulto, con limiti che riguardano il profilo di sicurezza/efficacia, di farmacocinetica (cioè le caratteristiche di assorbimento, distribuzione, metabolismo, escrezione del farmaco in questione) e farmacodinamica (ciò che esita dall’interazione farmaco-organismo), che possono risultare essere completamente diversi in età pediatrica.

I Comitati Etici delle singole istituzioni sono frequentemente chiamati a dare un supporto decisionale in relazione all'utilizzo di farmaci senza autorizzazione in età pediatrica o per indicazioni per un uso diverso da quello autorizzato. Le modalità per garantire la protezione dei bambini in quanto soggetti di ricerca è infatti argomento molto sensibile, come documentato da linee guida e direttive per la conduzione di studi clinici in ambito pediatrico e dalla Dichiarazione di Helsinki.

Il livello di consapevolezza di specifici bisogni sull’impiego di farmaci in ambito pediatrico è andato crescendo nel corso degli ultimi anni, portando all’introduzione di nuove leggi e regole a partire dagli anni ’90. In Europa nel 1997 il Committee for Proprietary Medicinal Products (CPMP) che fa parte dell'Agenzia Europea per la valutazione dei farmaci (EMEA) ha pubblicato un documento dal titolo Note for Guidance on Clinical Investigation of Medicinal Products in Children.

Nel 2000 un documento della Commissione Europea, Better Medicines for Children, si è posto degli obiettivi più specifici e in particolare:

• aumentare la disponibilità di prodotti farmaceutici adatti per un uso pediatrico in differenti gruppi di età;
• assicurare meccanismi di farmacovigilanza rivolti a capire il profilo di sicurezza sul lungo periodo;
• evitare studi clinici che siano ripetitivi e come tali non informativi;
• creare in Europa una ricerca "eccellente" per lo studio dei farmaci in età pediatrica attraverso la creazione di Comitati scientifici ad hoc;
• assicurare un alto profilo etico degli studi programmati.

Tali doverose iniziative (che rappresentato un punto di riferimento metodologico) non hanno avuto le ricadute sperate, se si considera il limitatissimo numero di farmaci approvato durante questo periodo dall'EMEA per un uso pediatrico.

Al contrario, il governo americano è intervenuto sul problema generale della mancanza di farmaci sperimentati e prodotti in maniera adatta ai bambini imponendo all’industria la regola della doppia sperimentazione obbligata (sugli adulti ma anche sui bambini) per immettere un nuovo farmaco sul mercato (The Pediatric Rule). Tra il mese di giugno 1998 e quello di aprile 2002, 53 farmaci sono stati autorizzati per l'uso pediatrico e per 33 farmaci sono state fornite nuove indicazioni di uso.

Queste iniziative regolatorie stanno ulteriormente incoraggiato la conduzione di studi clinici in ambito pediatrico, sia durante il processo di sviluppo di nuovi farmaci che con la rivalutazione per uso pediatrico di quelli già disponibili per adulti.

Seguendo l’esempio di un consortium di centri pediatrici attivo negli USA nella conduzione di studi clinici in bambini, il Pediatric Pharmacology Research Units, si descrivono le modalità e finalità dell’istituzione di un Pediatric Clinical Trial Office (PCTO) fra i progetti-proposte di intervento della Fondazione Istituto Mediterraneo dell’Infanzia-Medchild Institute.

Attraverso l’istituzione del Medchild Institute Pediatric Clinical Trial Office (PCTO), si intende poter condurre o contribuire alla conduzione di studi clinici in ambito pediatrico per tutte le fasi di sviluppo di un farmaco (dalla fase I alla IV) in conformità alle normative Good Clinical Practice/ICH, garantendo sicurezza, efficacia ed efficienza

La finalità del Medchild Institute PCTO è stabilire una servizio altamente qualificato volto a supportare in modo conveniente ed efficace la preparazione di proposte di ricerca, la conduzione di studi clinici in pediatria, la gestione di progetti di ricerca, e lo sviluppo di tecnologie innovative per la pediatria.

È inteso a stabilire una rete nazionale e internazionale di centri pediatrici che consenta di facilitare e promuovere il labeling pediatrico di nuovi farmaci e la rivalutazione per la pediatria di terapie disponibili per adulti e attualmente impiegati off label in bambini.

Con il progetto di qualificazione dei farmaci pediatrici si intende incoraggiare e rinforzare la conduzione di ricerche collaborative tra accademia, agenzie regolatorie, industria farmaceutica, e specialisti pediatri su basi internazionali.

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